Programas de acesso expandido, uso compassivo e fornecimento de medicamentos pós-estudo: revisão da regulamentação

Em 27 de outubro de 2023, a Agência Nacional de Vigilância Sanitária (Anvisa) publicou a Consulta Pública 1.210/2023, que pretende revisar a RDC 38/2013, que regulamenta os programas de acesso expandido, uso compassivo e fornecimento de medicamentos pós-estudo. A Consulta Pública ficará aberta de 03 de novembro de 2023 a 02 de janeiro de 2024 para contribuições.

Durante os 10 anos em que a norma esteve em vigor, a ANVISA identificou pontos que precisavam de aprimoramento quando comparados com as experiências de outros países. Além disso, a ANVISA entende ser importante simplificar as análises, sem prejuízo da segurança do paciente.

De acordo com a opinião da Diretora Meiruze de Freitas da ANVISA, existe uma necessidade de reduzir o tempo de análise e inserir uma avaliação crítica para a aprovação de programas de acesso expandido para medicamentos.

Em resumo, a revisão proposta tem como objetivo incorporar a análise baseada em risco e mais simplificada, garantindo maior agilidade, com a utilização de instrumento de notificação nos casos em que os riscos são menores.

Pontos de Atenção

Para atingir os objetivos propostos, a Anvisa propõe as seguintes novidades:

• Inserção de critérios de risco: o programa assistencial de uso compassivo será categorizado e analisado com base em risco. Quando considerado de baixo risco, deverá apenas ser notificado à Anvisa. No caso de maior risco, deverá ser peticionado e aguardar a anuência da agência.
  • Um medicamento registrado para a indicação pretendida, mesmo que por autoridade sanitária estrangeira, possui menor risco se comparado com um medicamento não registrado, por exemplo.
• Programa de Acesso por Paciente Indicado (API): nova categoria de programa assistencial proposta pela Consulta Pública, que permitirá a incorporação do racional de análise baseada em risco por meio da notificação de medicamentos já registrado por autoridades estrangeiras membros do ICH ou pela Anvisa, mas não disponíveis no Brasil. Destina-se ao uso individual de paciente acometido por doença debilitante grave e/ou que ameace a vida e sem alternativas terapêuticas satisfatórias disponíveis no Brasil. A responsabilidade fica compartilhada entre o médico responsável e o patrocinador.
• Mantido programa de medicamento pós-estudo, mas sob notificação: considerando que o programa de fornecimento pós-estudo se fundamenta em aspectos éticos e sua regulamentação é de competência do sistema CONEP/CNS, o programa será mantido, mas sob notificação. Questões em relação ao tempo em que o patrocinador deverá fornecer o medicamento ao participante após sua saída do estudo clínico serão regulamentadas pela instância ética.
• Programa de acesso expandido: no caso do medicamento registrado, mas não disponível, seria aplicado o API; porém, o acesso expandido é destinado a grupo de pacientes, enquanto API somente para um. Na proposta de norma, não foi realizada adequação nos critérios do programa de acesso expandido, mas foi inserido um artigo genérico que prevê a readequação da norma pela Anvisa no caso de emergência em saúde pública.
• Gerenciamento de risco de modificações de programas assistenciais: modificações de menor risco ou não substanciais dos programas assistenciais poderão ser somente notificadas à Anvisa, enquanto de maior risco deverão ser peticionadas com necessidade de anuência da Agência, com critérios a serem publicados no manual de orientação. 
• Relatórios de acompanhamento dos programas assistenciais: patrocinadores poderão notificar os efeitos adversos suspeitos, inesperados e graves por meio do VigiMed, como já ocorre para os ensaios clínicos. Assim, esses eventos não serão mais apresentados nos relatórios anuais.

A Consulta Pública propõe a manutenção da obrigatoriedade de garantir o fornecimento dos medicamentos por parte do patrocinador ou ORP em programas de acesso expandido, uso compassivo ou API enquanto houver benefício ao paciente, a critério do médico assistente e/ou o médico responsável.

Entre outras alterações gerais propostas, ressaltam-se: (i) redução de alguns artigos; (ii) inclusão da definição de API; (iii) consolidação em um único anexo; (iv) exclusão da exigência do currículo lattes do médico, com a exigência de outros documentos relevantes.  

Próximos passos

A Consulta Pública ficará aberta por 60 dias, de 03/11/2023 a 02/01/2024, sem prejuízo de eventuais extensões. Para contribuições, basta acessar o site da Anvisa.

Após o encerramento da consulta pública, a proposta retornará para apreciação da Diretoria-Colegiada da Anvisa. Para saber mais detalhes sobre o tema, contate o time de Life Sciences & Healthcare do Souto Correa por meio do e-mail lifesciences@soutocorrea.com.br